欧盟罕见病及孤儿药管理现状的研究_刘玉聪 (1)

·药事管理·

欧盟罕见病及孤儿药管理现状的研究

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刘玉聪，董江萍

（1.沈阳药科大学工商管理学院，沈阳110016；2.国家食品药品监督管理局药品审评中心，北京100038）

摘要：目的近年来，罕见病及其治疗药品（孤儿药）的监管已引起世界各国政府的广泛重视。除美国食品药品管理局外，欧

笔者

如在法律法规、孤儿药认定、国际合作等方面的措盟药品管理局也已在罕见病及孤儿药管理领域建立了较完善的管理体系，

施日趋成熟。我国的罕见病及孤儿药管理尚处在起步阶段，本研究为我国在罕见病及孤儿药管理上提供参考。方法主要就欧盟采取的罕见病及孤儿药管理思路进行研究和总结。结果纳入了药品监管机构的监管内容。结论度。

关键词：欧盟；罕见病；孤儿药；管理中图分类号：R95

文献标志码：A

文章编号：1001－2494（2012）05－0395－04

投入高，相比常见病患者数量少，市场占有率低，研发和生产企业缺乏经济动力，直至上世纪八十年代初期，全球仅有极少数的罕见病药品。近些年，以美国食品药品管理局（FoodFDA）为代表的政府机构意识到，andDrugAdministration，如仍采取同等对待的政策对罕见病患者治疗的可获得性非常开始从立法入手，明确罕见病认定资格、孤儿药的市场不利，

独占期、减免企业税收等系列措施。美国实施《孤儿药法案（TheOrphanDrugAct）》的20余年来，成效显著，截止2006年7月31日，共批准罕用药287个，涉及相关适应证1500余项

［1］

欧盟的管理措施对罕见病的治疗和孤儿药的获取具有

积极的推动作用，推进了罕见病患者获得平等治疗权利的进程，并将提高公众对罕见病的认识和改善罕见病患者的生命质量

我国相关管理机构应积极的借鉴国外经验，尽早完善我国罕见病的管理体制和制

。是指发病率低罕见病（RareDiseases）又称“孤儿病”

而少见的疾病。世界各国对罕见病的定义都根据国情的不同而有差异。美国定义发病人数低于20万人的疾病为罕见病，韩国定义发病人数低于2万人的疾病为罕见病，日本定世界卫生组织将罕义发病人数低于5万人的疾病为罕见病，

见病定义为患病人数占总人口的0.65%～1%之间的疾病或病变。我国尚未定义罕见病的发病率标准。用于治疗、预“孤儿药（OrphanDrug）”。防、诊断罕见病的药品通常称为

罕见病及孤儿药的监管已日益受到重视。美国和欧盟等发达国家和地区对于罕见病和孤儿药的管理系统的框架已基本构建，相关管理措施正全面展开，笔者主要通过对欧以供我盟采取的罕见病及孤儿药管理思路进行研究和总结，国医药业同行和监管机构参考。1

概

述

。近些年，欧盟对孤儿药的管理也取得了实质性的

进展。

目前各国还面临的问题是：适于公众理解和了解罕见病的医学常识及科学知识还十分匮乏。因为尽管罕见病的研究、孤儿药的开发逐步得到重视，相关的科研论文发表数量在持续增长，但据统计，仅有不到一千种的罕见病有现代科学知识认知基础，而且主要集中在对新适应证的识别上。22.1

欧盟的管理措施相关法律法规的构建

EMA于2000年4月正式实施孤儿药法规，该法规旨在鼓励制药商对孤儿药的研究、开发和上市，同时也为欧洲各国孤儿药法规的制定提供关键性的法律框架。

EMA在2007～2013年之间规划并实施的科学研究和技术第七期发展框架（FP7）计划中就为罕见病的科学研究确立了发展目标，其第一阶段主要开展非传染性、非癌性罕见其研究结果将为今病的发病原因和机制的多学科基础研究，

后开发新的诊断、治疗、预防罕见病的方法提供研究基础2.2

*

［1］

EMA）发布据欧盟药品局（EuropeanMedicinesAgency，

的信息显示：现存5000到8000种罕见病，患病人数约占总人口的6%～8%。在欧洲，大约有3千万人患有罕见病，大多数疾病的发病人数小于十万分之一。现有的医学文献报告显示：平均每周就有5种新发现的疾病。

有部分罕见病的症状出现在出生时或儿童期，包括如溶酶体储存障碍，脊髓性肌萎缩症，开放性动脉导管，家族性腺瘤性息肉病以及囊胞性纤维症。多数的罕见病症状出现在成年期，例如肾细胞癌，神经胶质瘤，急性骨髓性白血病。80%的罕见病已被认定为基因遗传，约有3%～4%的新生儿其余20%的罕见病是后天生长过程中因肌出生即带有缺陷，体退化和增生引起的。

通常新药的研发和审批周期长，临床试验难度大，资金

。

孤儿药实施认定

［2-3］

作者简介：刘玉聪，女，硕士研究生审评信息研究与管理

研究方向：药物经济学，药事管理

E-mail：dongjp@cde.org.cn

通讯作者：董江萍，女，主任药师研究方向：药品注册和技术

Tel：（010）68584220

中国药学杂志2012年3月第47卷第5期ChinPharmJ，2012March，Vol.47No.5

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